【新唐人北京时间2026年08月06日讯】日前，中国大陆一名6岁儿童参加基因编辑治疗死亡事件引发广泛关注。近日，美国媒体曝光了又一起中国儿童参加基因编辑治疗后死亡事件，涉事企业辉大基因事发后一年多时间，一直保持沉默，在美国媒体的调查与询问下，才于8月5日发布情况说明。
据美国健康医疗专业媒体STAT 报导，这是上海企业辉大基因针对4～8岁的杜氏肌营养不良（DMD）患儿进行的临床试验，试验于2024年11月左右于上海启动。
2025年5月，辉大基因CEO陆英明在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上称，首位接受低剂量治疗的男孩体内，仅能检测到微量抗肌萎缩蛋白 —— 也就是杜氏肌营养不良患者体内缺失的关键蛋白。之后，他们给患儿升级给药剂量至每公斤体重约 100万亿病毒颗粒（注：这一剂量达到了E14以上）。
据公开资料，基因治疗是世界推进的新型治疗方式，用药剂量是药物安全的关键因素之一 ，一般来说，以每公斤体重病毒量来计算，通常E11（百亿级）到E13（千亿级）为安全用量，E14（万亿级）会有严重副作用，E15一般不会采用。
据报导，这场年会结束后，辉大基因便“销声匿迹”，此后 15 个月内未再发布任何官方新闻稿。去年夏天，陆英明从辉大基因悄然离职，同时离职的还有首席技术官TJ Cradick，他是一位在美国基因编辑领域从事多年研究的人士，在辉大基因工作不到一年。
今年2月，该公司在临床试验注册网站上更新了相关信息，宣布该研究已“完成”。
经STAT长时间调查并反复询问后，8月5日，辉大基因才发布声明称，这名患儿在接受高剂量给药后诱发剧烈全身免疫反应，最终死于急性呼吸窘迫综合征。本次事故完整调查结果已于2026 年1月提交同行评审，全部科学细节将在论文正式刊发后对外公开。
报导称，在美国，类似的试验因技术难突破而无法开展，但中国医院却可以在无需政府监管机构监督的情况下开展研究。
据中国媒体《知识分子》报导，辉大基因的临床试验，是研究者发起的临床试验(IIT)，只需医院伦理委员会的审批，其合作者是上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心，该中心于2024年8月曾公开招募患者。在ClinicalTrials.gov网站，辉大基因的临床试验注册记录（ID：NCT06594094）显示，临床试验开始于2024年11月，原本拟于2026年8月完成实验主要部分，2027年6月完成数据分析，计划入组患者为年龄4-8岁的男性儿童。
（记者李郦编译/责任编辑：林清）
