【新唐人北京時間2026年08月06日訊】日前，中國大陸一名6歲兒童參加基因編輯治療死亡事件引發廣泛關注。近日，美國媒體曝光了又一起中國兒童參加基因編輯治療後死亡事件，涉事企業輝大基因事發後一年多時間，一直保持沉默，在美國媒體的調查與詢問下，才於8月5日發布情況說明。

據美國健康醫療專業媒體STAT 報導，這是上海企業輝大基因針對4～8歲的杜氏肌營養不良（DMD）患兒進行的臨床試驗，試驗於2024年11月左右於上海啟動。

2025年5月，輝大基因CEO陸英明在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上稱，首位接受低劑量治療的男孩體內，僅能檢測到微量抗肌萎縮蛋白 —— 也就是杜氏肌營養不良患者體內缺失的關鍵蛋白。之后，他們給患兒升級給藥劑量至每公斤體重約 100萬億病毒顆粒（註：這一劑量達到了E14以上）。

據公開資料，基因治療是世界推進的新型治療方式，用藥劑量是藥物安全的關鍵因素之一 ，一般來說，以每公斤體重病毒量來計算，通常E11（百億級）到E13（千億級）為安全用量，E14（萬億級）會有嚴重副作用，E15一般不會採用。

據報導，這場年會結束後，輝大基因便「銷聲匿跡」，此後 15 個月內未再發布任何官方新聞稿。去年夏天，陸英明從輝大基因悄然離職，同時離職的還有首席技術官TJ Cradick，他是一位在美國基因編輯領域從事多年研究的人士，在輝大基因工作不到一年。

今年2月，該公司在臨床試驗註冊網站上更新了相關信息，宣布該研究已「完成」。

經STAT長時間調查並反覆詢問後，8月5日，輝大基因才發布聲明稱，這名患兒在接受高劑量給藥後誘發劇烈全身免疫反應，最終死於急性呼吸窘迫綜合徵。本次事故完整調查結果已於2026 年1月提交同行評審，全部科學細節將在論文正式刊發後對外公開。

報導稱，在美國，類似的試驗因技術難突破而無法開展，但中國醫院卻可以在無需政府監管機構監督的情況下開展研究。

據中國媒體《知識分子》報導，輝大基因的臨床試驗，是研究者發起的臨床試驗(IIT)，只需醫院倫理委員會的審批，其合作者是上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心，該中心於2024年8月曾公開招募患者。在ClinicalTrials.gov網站，輝大基因的臨床試驗註冊記錄（ID：NCT06594094）顯示，臨床試驗開始於2024年11月，原本擬於2026年8月完成實驗主要部分，2027年6月完成數據分析，計劃入組患者為年齡4-8歲的男性兒童。

（記者李酈編譯/責任編輯：林清）